A técnica CRISPR eficaz no tratamento de Duchenne

A técnica de edição CRISPR genómico foi testado com sucesso em ratinhos adultos com distrofia muscular de Duchenne, uma doença degenerativa, devido a um defeito genético que impede a produção de distrofina-uma proteína necessária para o bom funcionamento do músculo-contracção, É algo que provoca fraqueza muscular, causando incapacidade e, eventualmente, afetar o coração eo sistema respiratório, assim que os pacientes morrem cedo

Cientistas da Universidade de Duke, em Durham (EUA) que realizou o novo estudo, cujos resultados foram publicados na revista Science ter trabalhado em terapias genéticas potenciais para tratar esta patologia com diferentes conjuntos de genes alterados e usaram um vírus (AAV), não patogênicas, como um portador de sistema de edição genética, uma vez que o seu objectivo seria obter mutações genéticas corretas nos tecidos afetados de pacientes adeno-associado

Os seres humanos expomos facilmente para o vírus de AAV, o que é muito eficaz para entrar nas células e, por conseguinte, está a ser utilizado em numerosos ensaios clínicos de fase avançada realizados nos Estados Unidos e tem sido aprovado para utilização um medicamento de terapia genética na União Europeia

Os investigadores terapia aplicada num músculo da perna de um modelo de realização de um debilitante um dos exões do rato mutação gene da distrofina, o que resultou no restabelecimento da distrofina funcional e aumento da força muscular Depois Eles injectado na corrente sanguínea do animal a combinação CRISPR / AAV para atingir todos os músculos

Charles Gersbach, professor associado de engenharia biomédica na Universidade de Duke, e um dos autores do estudo, explicou que descobriu que alguma correção ocorreu em todos os músculos do rato, incluindo o coração, que ele considera muito importante porque a falha Coração frequentemente mata as pessoas com doença de Duchenne, no entanto, ainda mais investigação é necessária para verificar se os resultados podem ser transferidos para uma terapia que pode ser administrado a seres humanos, e novos testes em animais maiores para confirmar a eficácia e segurança dos resultados

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